Третман за Алцхајмеровата болест доби зелено светло, но многумина се скептични за ефектите

Здравствениот регулатор на Обединетото Кралство отфрли лек кој може да ја забави прогресијата на Алцхајмеровата болест, велејќи дека неговите придобивки се премногу мали за да ги оправдаат трошоците за терапијата и внимателно следење на пациентите за знаци на „сериозни несакани ефекти“.

Леканемаб, кој се дава двапати месечно, ги отстранува лепливите грутки протеин амилоид бета од мозокот, за кој се верува дека е белег на болеста. Препаратот не е лек. Но, во клиничките испитувања, терапијата го забави когнитивниот пад за 27% кај раните пациенти со Алцхајмерова болест, во споредба со плацебо.

Регулаторната агенција за лекови и здравствени производи (MHRA), регулатор за лекови во Велика Британија, даде зелено светло за лекот во четвртокот. Меѓутоа, Националниот институт за извонредност на здравството и негата (Nice), здравствениот регулатор, истовремено ја отфрли можноста за нудење на лекот во NHS (јавно финансиран здравствен систем).

Тоа доаѓа неколку недели откако регулаторот за лекови на ЕУ, исто така, го отфрли лекот, велејќи дека ризикот од сериозно отекување на мозокот не го надминува неговото мало влијание врз забавувањето на когнитивниот пад. Исто така, рече дека ефектите на лекот врз одложувањето на когнитивниот пад биле мали.

Одлуката во Nice е дополнителен удар за компаниите зад лекот, Еисаи и Биоген, бидејќи третманот се соочува со бавно прифаќање во САД, каде што чини околу 20.000 фунти по пациент годишно. Тоа, исто така, ја открива комплексноста поврзана со новата класа на лекови кои имаат корист од пациентите во рана фаза, но може да предизвикаат сериозни несакани ефекти.

Терапијата, позната и како Лекемби, е одобрена во САД, Кина, Хонг Конг, Израел, Јапонија и Јужна Кореја. Зеленото светло од MHRA значи дека Обединетото Кралство стана првата земја во Европа што го лиценцира лекот што може да ја третира невродегенеративната состојба наместо нејзините симптоми.

Сепак, отфрлањето на неговата употреба во NHS од Nice  значи дека веројатно само мал број пациенти ќе имаат корист и ќе мора приватно да пристапат до лекот.

Хилари Еванс-Њутон, главен извршен директор на Алцхајмеровата студија во Велика Британија, рече: „Денешните вести се горчливи за луѓето погодени од Алцхајмерова болест.

„Извонредно достигнување е што науката сега испорачува лиценцирани третмани кои можат да ги забават разорните ефекти на Алцхајмеровата болест, наместо само да ги ублажат нејзините симптоми. Сепак, јасно е дека нашиот здравствен систем не е подготвен да го прифати овој нов бран на лекови за Алцхајмерова болест.

„Тоа значи дека, како што стојат работите, на луѓето во раните фази на болеста ќе им биде оневозможен пристап до lecanemab преку NHS, и тој ќе биде достапен само за оние кои можат да платат приватно“.

Д-р Саманта Робертс, извршен директор на Nice, рече: „Ова е ново и ново поле на медицината кое без сомнение ќе се развива брзо.

„Сепак, реалноста е дека придобивките што ги обезбедува овој прв третман се премногу мали за да се оправдаат значителните трошоци за NHS.

„Тоа е интензивен третман што им се дава на пациентите кои вклучуваат посета на болница на секои две недели со квалификуван персонал кој е потребен да ги следи за знаци на сериозни несакани ефекти, плус трошоците за купување на лекот.

„Нашиот независен комитет ригорозно ги процени достапните докази, вклучително и придобивките за негувателите, но Nice мора да препорача само третмани кои нудат добра вредност за даночниот обврзник“.

Според Nice, клиничките испитувања покажале дека леканемаб може да го забави когнитивниот пад за четири до шест месеци, но имало малку докази за неговите долгорочни ефекти. Се проценува дека околу 70.000 возрасни лица во Англија би биле подобни за лекување.

Јавната консултација за нацрт-упатството на Nice ќе заврши на 20 септември.

Џулијан Бич, привремен извршен директор за квалитет на здравствената заштита и пристап во MHRA, рече: „Лиценцирањето на лекови кои ги исполнуваат прифатливите стандарди за безбедност, квалитет и ефикасност е клучен приоритет за нас.

„Уверени сме дека, заедно со условите за одобрување на лиценцата, се исполнети соодветните регулаторни стандарди за овој лек.

„Како и со сите медицински производи, ние ќе ја следиме неговата безбедност под близок преглед, а со контролирана безбедносна студија по овластувањето што треба да се преземе, ќе обезбедиме внимателно да се следи ризикот од корист од леканемаб во клиничка употреба“.

Тара Спирс-Џонс, професор на Институтот за истражување на деменција во Велика Британија на Универзитетот во Единбург, рече дека доаѓањето на лекот означи „пресвртница“, но предупреди дека може да биде придружена со „опасни несакани ефекти“.

Говорејќи на програмата денес на Радио 4, таа рече: „Тоа е прв пат навистина да можеме да ја забавиме прогресијата на болеста воопшто. Значи, од таа гледна точка, тоа е неверојатно.

„Сепак, третманот не е совршен. Тоа само умерено ја успорува прогресијата на болеста и доаѓа со опасни несакани ефекти, а луѓето навистина треба многу внимателно да се следат, а само одредени луѓе ќе можат да го користат лекот. Значи, заедно, тоа е одлична вест, но мораме да го ублажиме нашиот ентузијазам“.

Запрашан кои се опасните несакани ефекти, Спирс-Џонс рече: „Некои луѓе кои го земаат овој лек имаат оток и крварење на мозокот, а неколку луѓе починаа од тие несакани ефекти“. (Гардијан)

Лекот леканемаб, развиен од јапонската фармацевтска компанија Еисаи и нејзиниот американски партнер Биоген, доби уште едно зелено светло за употреба, овој пат во Велика Британија. Официјалната одлука на Регулаторната агенција за лекови и здравствени производи (MHRA) дозволува лекот да се користи во Обединетото Кралство, но тој нема да биде достапен за секого.

Станува збор за третман со антитела кои се врзуваат за амилоид, протеин кој се акумулира во мозокот на луѓето кои страдаат од Алцхајмерова болест. Неговото дејство помага да се исчистат амилоидните наслаги и да се забави когнитивниот пад кај луѓето на кои им е дијагностицирана оваа состојба, а на пациентите им се дава преку интравенозно капнување на секои две недели.

По одобрението од MHRA, Националниот институт за извонредност на здравството и негата на Обединетот Кралство мора да даде зелено светло, по што самиот лек треба да стане достапен за пациентите во земјата.

Инаку, леканемаб веќе е одобрен во САД, додека Европската агенција за лекови (ЕМА) го отфрли на крајот на јули. Во нивното објаснување тие навеле дека придобивките не го намалуваат ризикот од сериозни несакани ефекти кај луѓето како што се крварење и оток на мозокот и дека ефектите на лекот за одложување на когнитивниот пад не биле доволно значајни.

Се проценува дека меѓу 50.000 и 280.000 пациенти во Англија би можеле да бидат подобни за новите третмани. Но, пред да се започне со терапијата, пациентите ќе мора да поминат низа тестови – МРИ, Pet-CT или лумбална пункција за да се потврди Алцхајмерова болест. Комитетот за лекови советува дека ризичната корист од леканемаб е поволна кај пациенти кои не биле носители на ApoE4 или хетерозиготи, но не и во хомозиготната група и дека тестирањето на генот APOE4 треба да се изврши пред третманот.

Тие изјавија и дека внимателно ќе ја следат употребата на лекот и дека ќе се спроведе контролирана студија за да се потврди неговата ефикасност.

Како што се наведува, леканемаб напаѓа леплива супстанца, наречена бета-амилоид, која се акумулира во мозокот на луѓето со Алцхајмерова болест. Дејствува во раните фази на болеста, а главниот камен на сопнување е што нејзиниот ефект е всушност мал. Некои лекари истакнуваат дека ефектот треба да се гледа низ призмата на влијанието врз секојдневниот живот на луѓето кои боледуваат од Алцхајмерова болест. Проблемот е што лекот не ја запира целосно болеста, но влошувањето било забавено за околу една четвртина во текот на 18-те месеци од третманот. Научниците се уште ги истражуваат последиците за развојот на болеста и пациентите по тие 18 месеци.

Научниците исто така нагласија дека амилоидот е само еден дел од сложената слика на Алцхајмеровата болест и не треба да стане единствен фокус на терапијата.

На пациентите со Алцхајмерова болест моментално им се даваат само лекови кои помагаат да се справат со симптомите, но ниту еден од овие лекови не го менува текот на болеста.

Иако леканемаб доби зелено светло, тој нема да биде достапен за пациентите во Англија преку NHS (јавно финансиран здравствен систем) поради високите трошоци, пренесува Блумберг. Ова може да го направи лекот недостапен за многумина, бидејќи се проценува дека може да чини околу 20.000 фунти годишно за лекување на еден пациент.