Германија за прв пат ја примени револуционерната CRISPR терапија за уредување на геномот
Пациент во Германија е успешно лекуван со лек заснован на технологијата за уредување на геномот CRISPR за прв пат откако терапијата беше официјално одобрена, објави минатата недела Универзитетската болница Шарите во Берлин. Деветнаесетгодишниот пациент Мохамад боледува од генетско нарушување на крвта бета-таласемија и благодарение на овој третман тој повеќе не е зависен од трансфузија на крв, се вели во соопштението на болницата Шарите.
„Имунолошкиот систем на Мохамед е регенериран и тој моментално работи исклучително добро“, се додава во соопштението. Лекот наречен Casgevy беше одобрен во Европската унија во 2024 година за третман на српеста анемија и бета-таласемија кај пациенти постари од 12 години. Претходно беше тестиран во неколку земји, вклучително и во Германија.
И двете од овие генетски нарушувања на крвта се предизвикани од оштетување на генот за хемоглобин. Тоа е протеински комплекс кој содржи железо, се наоѓа во црвените крвни зрнца и служи за транспорт на кислород. Симптомите на бета-таласемија вклучуваат силен замор, болка, нарушен физички и когнитивен развој и преоптоварување со железо, што може да ги оштети органите.
Секоја година во светот се раѓаат околу 60.000 деца со тешка форма на бета-таласемија. За да преживеат, засегнатите деца мора да добиваат трансфузија на крв на секои три недели, но тоа може да предизвика сериозни несакани ефекти на долг рок.
Трансплантацијата на матични клетки може да ја излечи болеста, но пациентот не смее да биде постар од околу 14 години, што значи дека Мохамед бил премногу стар за таков вид третман. Како алтернатива, во мај 2026 година во болницата Шарите, тој доби лек базиран на технологијата CRISPR наречен exagamglogene autotemcel. Целиот процес на лекување трае околу 12 месеци.
Авторите на овој метод, Емануел Шарпентие и Џенифер Даудна, ја добија Нобеловата награда за нивната работа во 2020. И покрај нејзиниот успех, некои специјалисти имаат резерви за оваа терапија бидејќи е исклучително сложена и ќе биде достапна само за ограничен број пациенти.