САД го одобрија најскапиот лек на светот, една доза чини 3,5 милиони долари

Американската агенција за храна и лекови (ФДА) штотуку одобри нов третман за ретка болест на згрутчување на крвта. Со оглед на тоа дека една доза ќе чини 3,5 милиони долари, тоа е најскапиот лек во светот.

Иако износот за третманот изгледа огромен, неодамнешната анализа на исплатливоста на лекот сугерира дека тоа е релативно фер цена за ефектот на самиот третман – барем во САД. Лекот Хемгеникс е генска терапија за хемофилија Б, ретка генетска болест која предизвикува нарушување на згрутчувањето на крвта. Најсериозните симптоми вклучуваат епизоди на крварење кои тешко се запираат.

Хемофилија Б

Хемофилија Б обично е почеста кај мажите отколку кај жените. Се проценува дека речиси 8.000 мажи во САД моментално страдаат од оваа доживотна болест. Примарниот лек кој моментално се користи за лекување на хемофилија Б во САД им обезбедува на пациентите многу неопходен фактор на коагулација, но тој е доживотен третман и затоа е скап.

Оние со тешки симптоми бараат рутински и скап режим на лекување, чија ефикасност може да ослабне со текот на времето, пишува Science Alert.

Експертите проценуваат дека за време на животот на индивидуален возрасен пациент со умерена до тешка хемофилија Б во САД, се трошат помеѓу 21 и 23 милиони долари за лекови. Трошоците за лекување во Велика Британија или на друго место во Европа се поевтини отколку во САД , но сепак изнесуваат десетици милиони долари по пациент во текот на нивниот живот.

Хемгеникс, од друга страна, е интравенски производ со единечна доза. Производот се внесува во телото врз основа на вирусен вектор кој испорачува ДНК до целните клетки во црниот дроб. Потоа, клетките сами ги реплицираат генетските информации, ширејќи ги упатствата за протеинот за коагулација познат како фактор IX, пренесува Индекс.хр.

Досега, две студии ја испитуваа ефикасноста и безбедноста на Hemgenix. По добивањето на генска терапија, стапката со која пациентите имале неконтролирано крварење се намалила за повеќе од 50 проценти. Несаканите ефекти вклучуваат главоболки, симптоми слични на грип и покачени ензими на црниот дроб.

„Лек сираче“

„Генската терапија за хемофилија е на хоризонтот повеќе од две децении. И покрај напредокот во третманот на хемофилија, превенцијата и третманот на епизодите на крварење може негативно да влијаат на квалитетот на животот на поединецот“, рече Питер Маркс, директор на Центарот за ФДА за биолошки евалуации и истражување.

За сериозни, но ретки нарушувања како хемофилија Б, ФДА има посебна ознака за поттикнување на медицинските истражувања. Хемгеникс, на пример, е класифициран како „лек сираче“ бидејќи ќе се користи само кај мал број пациенти. Поради оваа ознака, производителот на Hemgenix (CSL Behring) има ексклузивни права на американскиот пазар во следните седум години.

Владата на САД дава поттик за истражување лекови за ретки и сериозни болести, но оваа политика е меч со две острици. Имено, тоа значи и дека американскиот пазар ги сноси трошоците на монополот на лекови, додека другите нации, кои поставуваат ограничувања на цените на лековите, ги користат придобивките од меѓународните истражувања.

Денес, САД плаќаат меѓу два и шест пати повеќе за лекови на рецепт отколку другите земји ширум светот. Европската агенција за лекови и нејзините регулатори за лекови во Велика Британија и Австралија, исто така, ја разгледуваат употребата на генска терапија за болеста. Ќе биде интересно да се види колку на производителите на лекови им е дозволено да наплаќаат на Hemgenix во другите делови на светот.